フランスのバイオテクノロジー企業Sensionionは、遺伝子介在性聴覚障害に対する遺伝子治療SENS-501の第I/II相臨床試験を欧州の一部の国で開始する許可を得たと発表した。
第1、第２フェーズのAudiogene 試験は、SENS-501 の蝸牛内注射の安全性、忍容性、有効性を評価するように設計されている。この試験では、治療時点で生後6カ月から31カ月の小児患者からなる2つのコホートを募集する。
この遺伝子治療は、オトフェリンタンパク質をコードする遺伝子に変異がある患者の治療を目的としており、重度から重度の感音性舌前非症候群性難聴に苦しむ可能性が大幅に増加する。安全性と忍容性が試験の主要評価項目である一方、聴性脳幹反応は用量拡大コホートの有効性の主要評価項目となる。
Sensorion の CEO である Nawal Ouzren 氏は次のように述べている。「SENS-501 の第1、第２フェーズの臨床試験開始の承認を獲得したことは、Sensionion にとって重要なマイルストーンであり、難聴に対する遺伝子治療という新興分野におけるリーディングカンパニーとしての当社の地位を確証するものです。」
「オトフェリンをコードする遺伝子の変異によって引き起こされる難聴は困難な疾患であり、先天性難聴の子供に対する承認された治療法は存在しないため、これは重大な満たされていない医療ニーズです。」と研究者らは付け加えた。
1月19日のプレスリリースによると、小児患者に対するこの治療の目的は、舌前難聴の幼児が正常な言語能力と言語能力を獲得できる可能性があるということだ。オトフェリンは、蝸牛に存在する内有毛細胞で発現されるタンパク質であり、聴覚神経への音響信号の伝達を確保することによって聴覚に必要とされる。
リンク先はClinical Trials Arenaというサイトの記事になります。（原文：英語）
